Ce jeudi se tient la journée internationale des maladies rares. On parle de maladie rare quand il y a moins de 34.000 personnes touchées en France. Pas si rare donc, puisque 3 millions de Français sont touchés et que près de 7.000 maladies rares sont recensées dans l'Hexagone. Pourtant, il n'existe des traitements que pour 5% d'entre elles. Mais, l’espoir de guérison grandit au fil de la montée en puissance des thérapies géniques. Un moyen de soigner aussi bien les maladies rares, que les cancers.
30 traitements existent
Ces thérapies reposent sur l'introduction par injection d'un gène dans les cellules malades, pour réparer les gènes défectueux, responsables de la maladie. Avant ces thérapies, les maladies rares comme la mucoviscidose ou l'amyotrophie spinale, qui provoque une paralysie, étaient mortelles. Aujourd'hui, l'application des thérapies géniques s'étend des maladies rares aux pathologies plus répandues comme le cancer précise Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.
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"La thérapie génique, c'est quelque chose qui a un potentiel infini. Je peux prendre l’exemple d’une maladie très rare, la maladie de Lesch-Nyhan. Il y a un déficit en dopamine dans cette maladie. Et la thérapie génique utilisée pour cette maladie, pourrait aussi traiter la maladie de Parkinson, parce qu'elle se caractérise par un défaut de fabrication de dopamine", explique-t-il au micro d'Europe 1. Aujourd'hui, 30 traitements issus de la thérapie génique existent. La moitié pour les maladies rares, l'autre moitié pour traiter certains cancers. Mais au total, 3.000 médicaments issus des thérapies géniques sont en cours de développement.