Tous les matins après le journal de 8h30, Emmanuelle Ducros dévoile aux auditeurs son «Voyage en absurdie», du lundi au jeudi.
Des nouvelles enthousiasmantes des thérapies géniques. Un essai mené aux Etats-Unis avec un traitement expérimental a pu réparer la vue de patients atteints de cécités héréditaires.
Il s’agit d’un essai mené sur 14 patients souffrants de déficiences visuelles d’origine génétique, un essai mené par l'Institut de génomique oculaire du Massachussetts et par des chercheurs de plusieurs grandes universités, dont la Faculté de médecine de Harvard.
Les résultats sont intéressants. Il y a eu une « amélioration significative » de la vision de la plupart des patients après trois mois, sans effets secondaires graves. Des patients qui ne voyaient pas du tout ont pu, par exemple, distinguer des couleurs, ou des lumières.
Comment ça marche ?
Les chercheurs ont utilisé une technique dont je vous parle souvent ici, celle de l’édition du génome avec des ciseaux moléculaires crispr-cas9, une technique qui a valu un prix nobel à deux chercheuses, dont une française, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna, en 2020. La méthode permet de réarranger les séquences du génome avec des enzymes, exactement comme on édite un texte, pour faire taire des caractéristiques ou, au contraire, en exprimer d’autres.
Je vous en parle souvent, parce que ça ouvre des perspectives fantastiques pour obtenir des plantes résistantes aux maladies, ce qui pourrait faire baisser considérablement les usages de pesticides. Elle pourra aussi être utilisée pour réparer les humains.
Là, on a injecté une solution contenant les composants d’édition génétique CRISPR sous la rétine d’un des yeux des patients, à des doses plus ou moins fortes. ET elle a effacé une mutation du génome problématique qui empêche la rétine de fonctionner correctement On le fait, pour l’instant, sur un seul œil, pour pouvoir bien évaluer les progrès et la sécurité.
Cela peut être généralisé ?
La thérapie reste expérimentale et les résultats doivent être reproduits sur un groupe plus large de personnes.
Mais il y a des éléments vraiment notables. Lorsque les premiers patients de l’étude ont été traités en 2020, c’était la première fois dans l’histoire médicale qu’un médicament d’édition génétique à base de cette technique crispr –cas9 était inséré directement dans le corps humain vivant. On a pu voir que ça ne provoque pas de réactions en chaîne sur le reste du génome. C’était une crainte, c’est parfaitement ciblé.
Ça ouvre des horizons fantastiques.
Les chercheurs préviennent que ce n’est pas la panacée, en l’état actuel des choses, mais la technique progressera encore, et va maintenant être testée encore pour devenir un médicament homologué. Les dégénérescences rétiniennes héréditaires sont l'une des principales causes de cécité dans le monde. Mais au-delà de ça, ce sont des centaines de maladies génétiques rares, orphelines, qui pourront trouver des traitements à l’avenir.
