Nouvelle avancée dans l'édition génétique pour traiter des maladies incurables

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Nouvelle avancée dans l'édition génétique pour traiter des maladies incurables
Les chercheurs ont utilisé des souris chez lesquelles ils ont provoqué une pathologie rénale grave (image d'illustration). @ AFP
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La nouvelle version permet d'activer sélectivement des gènes. 

C'est un grand pas pour la médecine. Et pour cause, une avancée dans l'édition génétique pourrait permettre de traiter des maladies incurables comme le diabète ou des dystrophies musculaires.

Une version modifiée de Crispr/Cas9. Cette nouvelle technique qui dope l'activité génétique est une version modifiée de la méthode Crispr/Cas9, sorte de ciseaux moléculaires. Alors que Crispr/Cas9 corrige des gènes en coupant de façon précise des parties défectueuses de l'ADN, la nouvelle version permet d'activer sélectivement des gènes, précisent les chercheurs dont les travaux sont publiés jeudi dans Cell. Cette approche élimine le risque de modifier des gènes par erreur, ce qui est considéré comme un problème majeur, et ouvre potentiellement la voie à l'utilisation de la technique Crispr pour traiter des maladies humaines dévastatrices.

Les réactions des souris. "Bien que de nombreuses études ont démontré que Crispr/Cas9 peut être utilisé comme un puissant outil génétique, il y a des inquiétudes grandissantes concernant des mutations non-voulues générées par cette technologie", explique Juan Carlos Izpisua Belmonte, un professeur à l'Institut Salk, le principal auteur de la recherche. "Nous avons pu surmonter ce problème", assure-t-il. Pour tester cette nouvelle technique, les chercheurs ont utilisé des souris chez lesquelles ils ont provoqué une pathologie rénale grave, un diabète de type 1, et une forme de dystrophie musculaire.

Dans chacun de ces cas, ils ont utilisé le système Crispr/Cas9 pour doper l'expression d'un ou de plusieurs gènes spécifiques susceptibles d'éliminer les symptômes de ces pathologies. Dans le cas de la pathologie rénale, les scientifiques ont activé deux gènes connus pour jouer un rôle dans la fonction rénale et ont non seulement constaté une augmentation des niveaux de protéines liées à ces gènes, mais également une amélioration du fonctionnement de ces organes. Pour le diabète, ils ont activé des gènes pouvant générer des cellules productrices d'insuline, ce qui a entraîné une baisse de la glycémie chez les souris diabétiques.