Le miglustat est déjà commercialisé sous le nom Zavesca en France. Cette molécule est utilisée dans le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher. Mais depuis quelques temps, les chercheurs la soupçonnent de vertus curatives dans le traitement de la mucoviscidose.
Cette maladie héréditaire touche environ 6.000 personnes en France et n'offre une espérance de vie que de 35 ans en moyenne. Elle provoque notamment une insuffisance respiratoire sévère qui s'aggrave. C'est sur ce point particulier que le miglustat pourrait être efficace.
Des tests préalables ont été pratiqués sur des cellules de malades, puis sur des souris malades. Les résultats sont jugés "intéressants" et permettraient de gagner 5 ans sur le processus habituel de développement d'un médicament. 25 patients participent actuellement en Espagne à une étude clinique et les espoirs sont grands.