Le Centre Médical de l'Université de Leiden (Pays-Bas) a mené un essai clinique prometteur sur 4 enfants atteints de myopathie de Duchenne. Ces enfants ont reçu une injection unique d'un traitement à base d'oligonucléotides antisens (petits fragments de matériel génétique synthétisés en laboratoire) appelés "PRO051". Le PRO051 a été mis au point par les chercheurs néerlandais menés par Judith van Deutekom.
Un autre essai est déjà en préparation pour tester la sécurité du traitement avec un mode d'administration non plus intra-musculaire, mais par voie sous cutanée, pour permettre la distribution du traitement à l'ensemble des muscles du corps. La myopathie ou dystrophie musculaire de Duchenne affecte les garçons (1 sur 3.500 naissances) dont elle réduit l'espérance de vie.
La maladie est caractérisée par une dégénérescence musculaire, lié à un déficit en une protéine, la dystrophine, du fait d'une mutation (anomalie) de son gène. Les chercheurs grâce à une technique dite du "saut d'exon" ont réussi à restaurer partiellement la production de la protéine dans la partie du muscle traitée.