Comment sont encadrés les essais thérapeutiques ?

L'essai a été mené par le laboratoire privé Biotral, qui a testé une molécule sur des patients, à leur domicile.
L'essai a été mené par le laboratoire privé Biotral, qui a testé une molécule sur des patients, à leur domicile. © DAMIEN MEYER / AFP
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Les tests thérapeutiques ou cliniques, comme celui mené à Rennes, sont un passage obligatoire pour tout nouveau médicament avant d’envisager une mise en vente. 

C’est un essai thérapeutique qui a viré au drame. Six hommes ont été hospitalisés à Rennes, dont l’une est en état de mort cérébrale et trois autres pourrait subir un handicap "irréversible", après s’être portées volontaires pour tester un médicament psychotrope pour la douleur et l'anxiété du groupe pharmaceutique portugais Bial, a-t-on appris vendredi. Une enquête a été ouverte par le pôle santé du parquet de Paris pour "blessures involontaires". Quel est le protocole que doivent suivre les laboratoires pour mener ces essais ? Europe 1 fait le point. 

  • Qui autorise un essai ? 

C’est l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et un Comité d'éthique chargé de la Protection des Personnes (un CPP), agréé par le ministère de la Santé, qui doivent donner un avis favorable pour qu’un laboratoire puisse lancer un essai thérapeutique ou clinique, obligatoire avant toute mise en vente du médicament. Le CPP doit vérifier "le bien-fondé de l'essai, la sécurité et l'information donnés aux patients ", a indiqué sur Europe 1, François Chast, le chef du service de pharmacie clinique du groupe hospitalier Cochin-Hôtel-Dieu. 

  • Comment se déroule un essai ? 

Des études expérimentales ont d’abord lieu sur des animaux – souris ou lapins par exemple -, avant que le laboratoire pharmaceutique ne puisse se lancer dans un essai sur les humains, avec l’autorisation des autorités sanitaires. Ces expériences sur les animaux peuvent durer deux ans. Puis, les tests peuvent être lancés sur l’homme. Ayant pour objectif d'évaluer l’efficacité et la tolérance du médicament, ils peuvent durer à eux seuls entre cinq et dix ans. Ils sont effectués au sein de centres d’investigation clinique, soit à l'hôpital, soit dans des centres privés agréés. Supervisés par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), ils se déroulent en trois phases. 

- La première permet d'évaluer la tolérance et l'absence d'effets indésirables. Elle est réalisée sur un petit groupe de volontaires sains - en général moins de 100. En l’occurrence, le grave accident thérapeutique s'est produit au stade 1 : 90 personnes sont concernées par cet essai dramatique, qui prévoyait d'inclure 128 volontaires sains hommes ou femmes âgés de 18 à 55 ans", a indiqué la ministre de la Santé, Marisol Touraine. 

- La deuxième permet d'estimer l'efficacité de la molécule et de déterminer sa dose optimale. Elle porte généralement sur quelques centaines de personnes, plutôt des malades.

- Enfin, la dernière phase consiste à comparer le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence et porte cette fois-ci sur plusieurs milliers de malades. L'objectif est de mesurer l'efficacité du médicament et d'évaluer son rapport efficacité/tolérance.

  • Sur qui la molécule est-elle testée ? 

L’essai clinique est toujours effectué sur des volontaires, souvent rémunérés par les laboratoires de plusieurs milliers d’euros. Les patients peuvent recevoir des "indemnités compensatrices", mais celles-ci ne doivent pas devenir une source de revenus. Le montant annuel de cette indemnité est d’ailleurs plafonné par un arrêté ministériel à 4.500 euros sur 12 mois consécutifs. Les initiateurs des essais doivent quant à eux souscrire à des assurances spécifiques.

  • Quelle procédure doit suivre un volontaire ?

Tout patient susceptible de s'engager pour un essai thérapeutique ou clinique doit signer un document dit de "consentement éclairé", garantissant qu'il a reçu de la part du médecin investigateur toutes les informations nécessaires sur les risques, les contraintes et le déroulement de l’essai. Les volontaires doivent aussi passer un examen médical poussé auprès de l'ANSM, afin de vérifier qu'il n'existe aucune contre-indication à leur participation.