Une thérapie génétique expérimentale a donné des résultats encourageants pour la seconde fois pour restaurer partiellement la vision de personnes atteintes de cécité rare, selon un essai clinique publié mercredi.
Cette expérience a été menée sur trois jeunes adultes souffrant d'amaurose congénitale de Leber (ACL), une dégénérescence incurable des récepteurs lumineux de la rétine qui entraîne une cécité progressive et complète dans la vingtaine ou la trentaine. Le traitement consiste à injecter un virus génétiquement modifié qui sert de vecteur pour acheminer une version normale du gène RPE65 dont la mutation est responsable de cette maladie. Ces chercheurs avaient initialement tenté ce traitement génétique sur ces trois mêmes jeunes adultes à l'Hôpital des enfants de Philadelphie (Pennsylvanie, est) mais seulement sur un œil.
Ils avaient tous été capables, après le premier traitement dans leur œil le plus atteint, de lire des lignes du tableau utilisé par les ophtalmologues pour tester la vision.