A quoi sert l’argent collecté à l’occasion du Téléthon ? La polémique autour des déclarations de Pierre Bergé a rendu la question plus que jamais d’actualité. L’organisme qui centralise les dons, l'Association française contre les myopathies (AFM), rappelle qu’elle était à l’origine une association de malades et parents de malades frappés par les maladies neuromusculaires. Des pathologies trop rares pour être prises en compte par les pouvoirs publics et la médecine.
Depuis, grâce au Téléthon, la recherche avance tous azimuts avec 34 essais sur l'homme en cours ou en préparation. "Nous sommes aux portes du médicament pour 30 premières maladies", a assuré la présidente de l'AFM Laurence Tiennot-Herment. Des avancées qui permettent de travailler sur les maladies rares mais aussi des pathologies plus courantes comme l’infarctus du myocarde.
Parmi ces pathologies : l’adrénoleucodystrophie, une maladie rare du cerveau. Une équipe menée par Patrick Aubourg a réussi à stopper l'évolution de cette maladie mortelle chez deux enfants traités par greffe de cellules souches "corrigées". Un troisième enfant a été traité plus récemment.
Autre exemple : la progeria, l'une des maladies les plus rares avec moins de 100 malades dans le monde. Une pathologie qui accélère le vieillissement. Le traitement testé pourrait aussi être utilisé à terme pour les malades du sida. Les explications de Camille Langlade :
"Il faut en général sept à douze ans pour qu'une nouvelle molécule devienne un médicament commercialisé, par une succession d'étapes visant à évaluer la sécurité du malade et l'efficacité du produit", rappelle cependant l'Association française contre les myopathies qui explique que le temps de la recherche n'est pas toujours celui des malades.