La thérapie génique à l’origine d’une grande première

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La thérapie génique à l’origine d’une grande première
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Une équipe française a traité avec succès deux enfants atteints d’adrénoleucodystrophie, une maladie rare et mortelle.

"C'est la première fois qu'on corrige par thérapie génique une grave maladie du cerveau", a déclaré Nathalie Cartier, un des principaux chercheurs de l'équipe qui a guéri deux enfants atteint d’adrénoleucodystrophie (ALD). Après 16 années de recherche, ce résultat "ouvre la porte à un tas d'autres maladies", a-t-elle ajouté.

Les deux premiers malades traités par cette méthode sont espagnols : Angel et Andrès. Ils étaient âgés de 7 ans et 7 ans et demi quand ils ont été pris en charge par le Pr Aubourg à l'Hôpital Saint-Vincent de Paul, à Paris. Le frère du petit Angel était lui-même mort de cette maladie. Des médecins avaient dit que si la maladie du petit Andrès continuait sa progression, il ne lui resterait que deux ans à vivre.

L’ALD est une maladie génétique rare et mortelle qui fait partie du groupe des leucodystrophies. Elle entraîne une destruction de la gaine (myéline) qui entoure les neurones. Les cellules nerveuses ne peuvent plus fonctionner. Cette maladie affecte les garçons (1 sur 17.000) à partir de 6-8 ans et entraîne leur décès avant l'adolescence.

Le traitement, initié en 1989 par le Pr Patrick Aubourg, repose sur la greffe de moelle osseuse. Mais encore faut-il trouver un donneur compatible. De plus, la greffe présente des risques de complications graves (risque de mortalité de 15% chez l'enfant).

La nouvelle approche, dont les résultats sont publiés vendredi dans la revue américaine Science, consiste à greffer les propres cellules de moelle osseuse du patient, après traitement par thérapie génique. Les cellules souches de la moelle osseuse sont prélevées, puis "corrigées" par insertion d'un gène "médicament", efficace, pour remplacer celui, déficient, à l'origine de la maladie. Ces "cellules médicaments" sont ensuite réinjectées au malade.

L’association européenne contre les leucodystrophies (ELA), parrainée par Zinedine Zidane, s’est félicitée de cette nouvelle. C’est le premier financeur de la recherche sur l’ALD.