C'est une première mondiale dans la lutte contre cette maladie rare. Des chercheurs ont réussi à redonner de la force musculaire à des chiens atteints de la myopathie de Duchenne grâce à un gêne-médicament. Cette avancée ouvre un espoir de traitement pour les personnes touchées par cette maladie d'origine génétique.
Une naissance sur 3.500. La myopathie de Duchenne est une maladie causée par la déficience d'un gène qui bloque la fabrication de la dystrophine, une protéine indispensable au fonctionnement des muscles. C'est la plus fréquente des maladies neuro-musculaires de l'enfant. Elle concerne environ une naissance sur 3.500 et touche quasi exclusivement les garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans.
Un gène médicament. Ces chercheurs de laboratoire de thérapie génique de Nantes ont injecté un "gène médicament" dans une des pattes avant de 18 chiens atteints de la maladie de Duchenne. Au bout de trois mois et demi, des tests ont montré que la dégénérescence musculaire était stoppée dans la patte traitée", précise Caroline Le Guiner, la chercheuse qui a coordonné l'essai, publié dans la revue médicale Molecular Therapy. Chez les chiens ayant reçu la dose la plus importante, 80% des fibres musculaires ont été corrigées au point d'exprimer la nouvelle dystrophine, "alors que 40% suffisent pour améliorer la force musculaire".
Un essai clinique en 2015. Un essai clinique sur un petit nombre de patients atteints de cette maladie est envisagé d'ici un an . "Dans un premier temps, on injectera les patients dans le bras pour essayer de retrouver la force musculaire de ce bras-là", a indiqué Caroline le Guiner, la responsable du projet, interrogée par France Info.
Un résultat encourageant. "C'est un résultat très positif et très encourageant, cela montre que nous sommes sur la bonne voie" a commenté Laurence Tiénnot-Herment, la présidente de l'Association française contre les myopathies (AFM) qui organise chaque année le Téléthon. Les fonds récoltés ont notamment permis de financer les travaux de recherche menés par l'Institut nantais en collaboration avec l'Institut de Myologie de Paris et le laboratoire Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon.