Syndrome de l'X-fragile : appel aux dons pour un médicament

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Syndrome de l'X-fragile : appel aux dons pour un médicament
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L'hôpital d'Orléans veut financer le développement d'un médicament contre cette maladie orpheline, première cause de retard mental héréditaire devant la trisomie 21.

"Il nous faut au moins un million d'euros pour mener à bien les études cliniques préalables ". L'hôpital d'Orléans a lancé mardi un appel aux dons pour financer le développement d'un médicament contre le syndrome de l'X-fragile. Cette maladie qui se manifeste par des retards intellectuels et des troubles proches de l'autisme touche 10.000 personnes en France et 100.000 en Europe, ce qui en fait l'une des maladies rares les plus fréquentes.

Une décennie de recherches. Les chercheurs orléanais qui travaillent depuis plus de dix ans sur le sujet ont d'abord mis en évidence, chez des patients atteints de la maladie, une activité anormale du canal potassique BKCa. Ils ont ensuite testé sur cette nouvelle cible thérapeutique potentielle une molécule existante, BMS-204352 et ont démontré son efficacité lors de tests in vitro et in vivo, sur les souris.

Besoin de fonds. "Devant l'importance de cette découverte, le centre hospitalier régional d'Orléans a décidé d'être le promoteur en 2016 d'un essai clinique de phase II chez des personnes adultes atteintes du syndrome de l'X-fragile", précisent les chercheurs dans un communiqué. Mais l'hôpital ne dispose pas des fonds nécessaires. Un site internet - www.fraxadev.fr - a donc été mis en place durant l'été, dans l'espoir de convaincre le grand public ou d'autres mécènes de soutenir financièrement le projet.