Les promesses de la thérapie génique

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Les promesses de la thérapie génique
@ REUTERS
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Cette technique innovante a permis pour la première fois de soigner une maladie du sang.

Un jeune homme atteint d'une grave maladie génétique du sang, une thalassémie, a été traité pour la première fois avec succès par thérapie génique. "C'est une première mondiale", s’est félicité mercredi le professeur Philippe Leboulch, directeur scientifique de l'essai, mené entre l’Inserm-CEA, en France, et l’université d’Harvard, aux Etats-Unis.

La personne qui a bénéficié de cette première mondiale est un jeune Français auquel le gène correcteur a été administré à l'âge de 18 ans. Ce jeune homme souffrait de thalassémie, une grave maladie du sang qui favorise l’anémie et perturbe l’oxygénation des globules rouges.

"Trois ans après le début du traitement, le patient, aujourd'hui âgé de 21 ans, n'a plus besoin de recevoir des transfusions sanguines et ce depuis plus de 2 ans", a-t-il détaillé. "Sa vie a changé, il a trouvé un emploi stable comme cuisinier dans un restaurant parisien", se réjouit le chercheur, "même s'il faut rester prudent".

Reprogrammer génétiquement les cellules

C’est la première fois qu’une thérapie génique se révèle efficace pour traiter une maladie héréditaire aussi fréquente. Près de 200.000 enfants naissent chaque année dans le monde avec cette maladie du sang, qui est diagnostiquée chez 1 personne sur 10.000 dans l'Union européenne.

Cette technique de soin innovante consiste à modifier le programme génétique des cellules d’un patient. Elles sont extraites, modifiées, puis réintroduites dans le corps du patient afin de s’y multiplier et de remplacer les cellules malades.

Pour transférer efficacement le volumineux gène correcteur dans les cellules, les chercheurs ont utilisé un vecteur viral dérivé du VIH rendu inoffensif. La technique a déjà été utilisée pour soigner deux enfants atteints d'une maladie génétique du cerveau, l'adrénoleucodystrophie.

Une découverte prometteuse

Dans le cas des maladies du sang, "c'est une alternative thérapeutique pour les malades qui ne peuvent pas bénéficier d'une greffe de moelle ou de sang de cordon, faute de fratrie compatible", a souligné le Pr Marina Cavazzana-Calvo, de l’hôpital Necker à Paris.

"La thérapie a agi en quelques mois", s’est-elle félicité, avant de nuancer : "c’est une grande avancée mais qui devra être confirmée avec d'autres patients".

L'essai se poursuit et inclura dix malades au total. Le professeur Leboulch, fondateur de la société bluebirdbio spécialisé dans cette nouvelle technique, prévoit, avec le soutien du Téléthon, d'étendre les essais à d'autres pays, notamment en Thaïlande où 3.000 enfants atteints de béta-thalassémie naissent chaque année.