Un nouveau traitement, l'Ivacaftor, s'est révélé très prometteur contre la mucoviscidose, selon les résultats d'un essai clinique publiés mercredi qui marquent une avancée clé contre cette maladie héréditaire incurable et rare, selon ses auteurs.
C'est la première fois qu'une thérapie agit sur le mécanisme de cette pathologie à la différence des autres traitements existants qui s'attaquent seulement aux complications de la maladie, soulignent les auteurs de cette étude parue dans le New England Journal of Medicine daté du 3 novembre.
L'Ivacaftor, un traitement par voie orale développé par le laboratoire américain Vertex Pharmaceutical, permet une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires et agit contre les autres symptômes de cette maladie aussi appelée fibrose kystique pulmonaire, assurent les chercheurs.
Ils ont mené l'essai clinique dit de phase 3 --dernière étape avant le feu vert des autorités à la mise sur le marché-- auprès de 161 participants âgés de douze ans et plus, tous porteurs d'une mutation génétique rare dite G551D qui affecte de 4 à 5% des personnes atteintes de mucoviscidose.