La FDA, l'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments, a approuvé mercredi la mise sur le marché de la deuxième thérapie génique dans le monde, le Yescarta, pour traiter des lymphomes non-hodgkiniens agressifs, une tumeur du système lymphatique.
Modifier le système immunitaire. Cette nouvelle classe de traitement consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d'un malade pour qu'il puisse combattre les cellules cancéreuses. La Food and Drug Administration avait autorisé la première thérapie anti-cancéreuse génique en août, le Kymriah, des laboratoires Novartis, pour traiter une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes.
Cette immunothérapie consiste à prélever des cellules immunitaires du patient pour les modifier génétiquement en laboratoire et les cultiver avant de les réinjecter dans une seule dose. Les effets secondaires de ces thérapies géniques peuvent être sévères voire mortels. Pour le Yescarta, la FDA cite une forte fièvre, une chute de la tension artérielle, une congestion des poumons et des problèmes neurologiques.
De meilleurs résultats qu'avec une chimiothérapie. L'étude clinique dont les résultats ont conduit la FDA à approuver le Yescarta a porté sur 111 patients dans 22 hôpitaux dont 101 ont été traités avec cette thérapie génique. Initialement, 54% de ce groupe a eu une rémission complète et 28% partielle. Six mois après le traitement, 80% des 101 malades traités étaient encore en vie. Après une période médiane de suivi de 8,7 mois, 39% du groupe restait sans aucun signe de cancer, une proportion nettement plus grande qu'avec des traitements anti-cancéreux conventionnels comme la chimiothérapie.
3.500 Américains pourraient bénéficier de ce traitement. Le Yescarta a été autorisé par la FDA pour des adultes atteints d'une forme agressive de lymphome non-hodgkinien qui n'ont pas répondu à une série de deux traitements de chimiothérapie. Quelque 3.500 personnes par an pourraient répondre à ce critère aux États-Unis, selon Gilead.
Un traitement très cher. Ce traitement personnalisé coûtera 373.000 dollars (316.000 d'euros), soit moins cher que le Kymriah facturé 475.000 dollars. Mais Novartis avait indiqué en août qu'elle ne ferait pas payer les patients qui ne répondent pas au traitement le premier mois.
Étendre le traitement à d'autres maladies. Novartis prévoit de demander à la FDA le feu vert pour traiter des patients avec le Kymriah atteints d'autres formes de cancer du sang comme des leucémies. Le groupe bio-pharmaceutique espère également développer des thérapies géniques pour traiter des tumeurs solides comme le cancer du poumon, de la prostate, du colon et du sein qui ensemble sont responsables de 90% de tous les décès par cancer.