Des chercheurs ont mis au point un médicament qui agit sur le mécanisme de la maladie.
Pourra-t-on un jour guérir de la mucoviscidose ? C'est l'espoir de chercheurs qui ont développé un nouveau traitement très prometteur. Les résultats d'un essai clinique publiés mercredi marquent une grande avancée contre cette maladie génétique qui touche les voies respiratoires.
Un traitement qui s'attaque aux causes de la maladie
La thérapie développée agit pour la première fois sur le mécanisme de cette pathologie. Jusqu'à présent, les autres traitements s'attaquaient seulement aux complications de la maladie. L'Ivacaftor, un traitement par voie orale développé par le laboratoire américain Vertex Pharmaceutical, permet une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires et agit également contre les autres symptômes de la maladie - difficulté à prendre du poids et infections à répétition.
Le Dr Evelyne Jacquz-Haigrin, responsable du département de pharmacologie pédiatrique à l'hôpital Robert Debré, a participé aux essais cliniques. Pour elle, les résultats de l'étude, qui montrent "notamment une amélioration du fonctionnement des poumons, une diminution des infections et une prise de poids", "sont encourageants". Mais "ils concernent un petit nombre de malades de la mucoviscidose qui portent une mutation particulière" de la maladie, a-t-elle tempéré sur Europe 1.
Des "bienfaits durables"
L'étude clinique, menée sur 161 patients, a montré que ceux qui avaient pris le nouveau médicament avaient connu une amélioration de leur santé. "L'essai clinique montre que ce traitement peut offrir en toute sécurité des bienfaits durables aux patients porteurs de la mutation génétique G551D" qu'il cible (une des mutations particulières de la mucoviscidose), explique le Dr Michael Lonstan, un des auteurs de l'étude. Le suivi des patients va durer encore un an.
"Le succès de l'Ivacaftor est un triomphe résultant de la découverte en 1989 du gène responsable de la fibrose kystique et marque aussi une grande victoire dans le combat contre les maladies génétiques...", écrit le Dr Pamela Davis, la doyenne de la faculté de médecine de l'Université Case Western Reserve, dans un éditorial accompagnant l'étude parue dans le New England Journal of Medicine.
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